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塞贝特司他（通用名 sebetralstat，商品名 Ekterly）是 KalVista 制药研发的一种新型口服血浆激肽释放酶（plasma kallikrein）抑制剂。2025 年 7 月，它先后获得美国 FDA（7 月 3 日批准、7 月 7 日公布，NDA 219301）与英国 MHRA（7 月 15 日）批准，用于12 岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的"按需"治疗。它是全球首个、也是目前唯一一个用于 HAE 的口服按需疗法——在此之前的美国获批方案全部依赖静脉或皮下注射，给患者带来明显的用药负担。

要理解它的价值，先要看懂 HAE。这是一种罕见的常染色体显性遗传病，多数由 SERPING1 基因突变导致 C1 酯酶抑制物（C1INH）缺乏（1 型）或功能异常（2 型）。C1INH 缺失使激肽-缓激肽系统失控，血浆激肽释放酶将高分子量激肽原（HMWK）裂解为缓激肽（bradykinin），后者激活 B2 受体、大幅增加血管通透性，引发反复、剧烈且可危及生命的组织肿胀——喉部肿胀可造成窒息，是 HAE 最凶险的表现。由于发作不可预测、且可能累及气道，患者长期生活在"下一秒会不会肿"的焦虑中，这也正是口服、可随身携带的按需药物被寄予厚望的现实背景。

塞贝特司他作为竞争性、可逆的血浆激肽释放酶抑制剂，直接阻断 HMWK 裂解为缓激肽，从而中断发作进展；它还能抑制激肽系统的正反馈，减少 XIIa 因子与更多激肽释放酶的生成。药代研究显示，服药后约 30 分钟即出现 >90% 的血浆激肽释放酶平均抑制，并维持约 6 小时。该药以孤儿药身份在美、英获批，欧盟 EMA 的 CHMP 也于 2025 年 7 月给出正面意见（最终决定预计 2025 年 10 月）。

需要明确：塞贝特司他仅用于急性发作的按需治疗，并非长期预防用药；其获批基于三期 KONFIDENT 研究（详见本组第 3 篇）。截至本稿撰写，该药尚未在中国获批上市，国内患者若关注，请以医生评估与国家药品审评进展为准。

参考来源：

KalVista Pharmaceuticals. FDA Approves EKTERLY® (sebetralstat), First and Only Oral On-Demand Treatment for HAE（新闻稿，2025-07-07）。

FDA 处方信息 EKTERLY® (sebetralstat)，NDA 219301，Rev. 07/2025。

Riedl MA, et al. Oral sebetralstat for on-demand treatment of hereditary angioedema attacks. N Engl J Med. 2024.

Swissmedic. SwissPAR Ekterly (sebetralstat)，2025。

不构成诊疗建议，用药遵医嘱。